Pirepemat (IRL752)

Pirepemat (IRL752) utvecklas för att minska risken för fall och fallolyckor vid Parkinsons sjukdom. Förutom nedsatt motorisk funktion är även nedsatt balans, kognitiv försämring samt fall kopplade till sjukdomens progression. Framför allt är fall en betydande konsekvens av Parkinson som kan leda till allvarliga komplikationer, såsom frakturer, nedsatt rörlighet och försämrad livskvalitet. Därför har pirepemat potential att minska de funktionsnedsättande konsekvenserna av fall hos personer som lever med Parkinson.

45 procent av alla personer med Parkinson faller återkommande, vilket leder till en avsevärt försämrad livskvalitet på grund av att rädslan för att falla påverkar deras dagliga liv. Det finns för närvarande inga tillgängliga behandlingar trots att det finns ett stort medicinskt behov. Belastningen på samhället av fall är också betydande, eftersom vårdkostnaden för en fallskada i USA uppskattas till 30 000 USD för personer över 65 år.

Pirepemat är utformat för att minska fall genom att stärka nervcellssignalerna i den prefrontala hjärnbarken genom inverkan på 5HT7- och alfa-2-receptorer. Pirepemat har även potential som en behandling av demens vid Parkinsons sjukdom (PD-D).

Efter framgångsrikt slutförande av Fas I-studier genomfördes en explorativ Fas IIa-studie i 32 patienter med Parkinson i avancerat stadium, inklusive nedsatt kognitiv förmåga. Pirepemat visade sig tolereras väl i denna patientgrupp. Det rapporterades också om övertygande behandlingseffekter som indikerade förbättrad balans och minskad risk för fall, tillsammans med kognitiva och psykiatriska fördelar. Dessa resultat tyder på att pirepemat har potential att stärka funktionen i hjärnbarkens främre delar och vara en värdefull behandling för att förebygga fall hos personer som lever med Parkinson, den första i sitt slag.

En fas IIb-studie (REACT-PD) med 104 patienter har slutförts och topline-resultat rapporterades i mars 2025. Pirepemat (600 mg dagligen) visade en minskning av fallfrekvensen med 42 procent hos personer med Parkinsons sjukdom efter tre månaders behandling; dock nådde denna effekt inte statistisk signifikans jämfört med placebo. Ytterligare resultat baserat på fördefinierade fördjupade analyser av effektdata från den dosdefinierande Fas IIb studien med pirepemat, visar att medelhöga plasmakoncentrationer av pirepemat reducerar fallfrekvensen med hela 51,5 % efter tre månaders behandling. Denna effekt är höggradigt kliniskt meningsfullt och statistiskt signifikant (p<0,05 jämfört med placebo).

Baserat på dessa betydelsefulla resultat fortsätter bolaget nu analyserna av studiedata inför ett beslut om hur man optimerar utformningen av kommande studier i det fortsatta utvecklingsprogrammet för läkemedelskandidaten.

Mer information kan hittas på EudraCT: 2019-002627-16 och clinicaltrials.gov: NCT05258071.

Om det föreslagna INN, pirepemat

Sedan mitten av 2020 går IRL752 under sitt INN (International Nonproprietary Name), pirepemat. Världshälsoorganisationen (WHO) drog slutsatsen att IRL752 inte ska integreras i något befintlig INN-stam i klassificeringssystemet. Därför har IRL752 potentialen att bli en ”first in class”-behandling. INN-namnet kommer att tjäna till att identifiera den aktiva läkemedelssubstansen pirepemat under hela dess livstid, i hela världen.

Starkt IP-skydd

Exklusivitet baserat på patent

En familj av substanspatent som täcker pirepemat har godkänts på alla större marknader över hela världen. Förutsatt att de regulatoriska kraven uppfylls, och beviljat tilläggsskydd (SPC) eller patenttidsförlängning (PTE) används, kan patentskyddet förlängas långt in på 2040-talet på alla större marknader.*

Exklusivitet baserat på regulatoriskt skydd för data

Oberoende av de exklusivitetsperioder som baseras på patent kommer pirepemat också att åtnjuta sedvanlig marknadsexklusivitet, i tio år från marknadsgodkännande i Europa och fem år från marknadsgodkännande i USA, baserat på regulatorisk dataskydd som en ny kemisk enhet (NCE).

* Ett läkemedel kan endast beviljas SPC/PTE-förlängning för ett patent.